Pierwszy chłopiec w Polsce wyleczony z białaczki terapią CAR-T. Sukces wrocławskich lekarzy

Komórki CAR-T zostały po raz pierwszy zastosowane u 11-letniego chłopca Olka, zmagającego się z białaczką od siedmiu lat. Przez ten okres otrzymał on wszelkie możliwe formy terapii, w tym dwie allogeniczne transplantacje komórek krwiotwórczych od dwóch różnych dawców.

– My byliśmy jednak zdeterminowani i po uzyskaniu certyfikacji ośrodka wykonaliśmy leukaferezę u dziecka, uzyskując odpowiednią liczbę limfocytów T, które to zostały potem zmodyfikowane genetycznie w laboratorium w USA - mówi prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.

Wyposażone w narzędzia do celowanego zabijania komórek białaczkowych limfocyty T dotarły do Wrocławia z USA i zostały przeszczepione 3 marca. 

Leczenie Olka zostało sfinansowane dzięki wspólnej akcji Fundacji na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową oraz Fundacji Siepomaga.

- Można powiedzieć, że na chwilę obecną chłopiec jest już zdrowy. Olek korzysta z życia, był już nad polskim morzem - cieszy się prof. Krzysztof Kałwak.

Przylądek Nadziei USK jest pierwszą i jedyną kliniką w Polsce certyfikowaną do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych z ostrą białaczką limfoblastyczną.

– Większość pacjentów, chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną, dobrze odpowiada na leczenie konwencjonalne, jednak u części z nich, wykazujących cechy złego rokowania, wznowy następują szybko – mówi prof. Bernarda Kazanowska, zastępca kierownika Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu.

- To kamień milowy w leczeniu białaczki - mówi prof. Krzysztof Kałwak, z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej - Dla około 15-20 dzieci rocznie nie mamy w tym momencie żadnych rozwiązań terapeutycznych, które dawałyby szansę na wyleczenie. Metoda CAR-T jest dla nich bez wątpienia nadzieją - dodaje. 

- Uniwersytet Medyczny we Wrocławiu jest miejscem na innowacyjne działania. Zależy nam na tym żeby naukowcy, wspólnie z klinicystami, robili milowe kroki w medycynie. Liczę, że wkrótce na naszej uczelni będziemy mogli, w ramach grantu Agencji Badań Medycznych, rozpocząć program, który umożliwi produkcję własnych komórek CAR-T - mówi Piotr Ponikowski, p.o. rektora Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu. 

Szacuje się jednak, że czas na wyprodukowanie „polskich CAR-T” to ok. 3 lata. To minimum, bo technologię trzeba wyprodukować, a potem sprawdzić w badaniach klinicznych, czy jest skuteczna i bezpieczna.

- Chciałbym, żeby szansę na życie miał nie tylko Olek, ale też inne dzieci – mówi Piotr Pobrotyn, dyrektor Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego. - Do wyprodukowania „polskich CAR-T” trzeba znaleźć sposób na finansowanie pomostowe dla pacjentów, którzy już dziś takiego leczenia potrzebują. Razem z rektorem Uniwersytetu Medycznego prowadzimy rozmowy na ten temat z przedstawicielami resortu zdrowia i mamy nadzieję, że dla dobra dzieci szybko zostanie osiągnięty kompromis.