Rodzice dzieci chorych na białaczkę nie będą musieli już zbierać pieniędzy. We wrocławskim Przylądku Nadziei dostaną wsparcie

Ministerstwo Zdrowia 17 sierpnia 2021 r. opublikowało pozytywną decyzję w sprawie dofinansowania terapii genowej CAR-T, z której będą mogli skorzystać dzieci i dorośli do 25. roku życia. W praktyce oznacza to dużą zmianę. Dotychczas jedynym rozwiązaniem było uruchomienie zbiórek i zakup komercyjny produktu, a cała procedura kosztuje ponad milion złotych. Od 1 września Narodowy Fundusz Zdrowia sfinansuje leczenie, a rodzice chorych dzieci nie będą musieli zbierać już pieniędzy. Sama terapia zaś będzie przebiegać szybciej.

- Terapia CAR-T wykorzystuje własne komórki limfocyty T, które na co dzień również działają w naszym organizmie. Potrafią wyszukać komórkę nowotworową, ale robią to niestety bardzo nieprecyzyjnie. Jednak jeśli je zmodyfikujemy genetycznie, co oznacza, że do ich genomu wprowadzimy gen, kodujący pewien receptor, to one dostaną takie fantastyczne narzędzie do precyzyjnego zabijania. Co więcej - samo namnażania się, bo te komórki żyją w organizmie pacjenta przez wiele tygodni, miesięcy, a nawet lat - tłumaczy prof. Krzysztof Kałwak z Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu

Cały proces realizowany jest nie tylko we Wrocławiu, bo główna procedura modyfikacji odbywa się w Stanach Zjednoczonych, czy Szwajcarii.

Pozytywne efekty terapii CAR-T

W Polsce taką terapię u najmłodszych wykonuje Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej "Przylądek Nadziei" Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu. Placówka ta jest również jedynym certyfikowanym miejscem w Polsce do stosowania terapii CAR-T u dzieci i młodych dorosłych do 25. roku życia z ostrą czy nawrotową białaczką limfoblastyczną. Do ośrodka przyjeżdżają dzieci nie tylko z Dolnego Śląska, ale i z całego kraju na przykład : z Kielc, Rzeszowa, Poznania, czy Bydgoszczy. Na ten moment terapię CAR-T przyjęła dziewiątka z nich, a kolejne czekają już w kolejce.

- Olek-nasz najstarszy pacjent miał podane komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Chłopiec jest już prawie 1,5 roku w domu, a te komórki wciąż funkcjonują w jego krwioobiegu. Wcześniej przez 7 lat walczył bezskutecznie z chorobą. W kolejce jest kolejne - dziesiąte dziecko, które terapię otrzyma w tym tygodniu, a następne będą już w okresie refundacyjnym, czyli jedenastemu pacjentowi będziemy podawać komórki za pieniądze publiczne. To niewątpliwy przełom, bo dla dzieci, które otrzymały leczenie CAR-T nie było już innej nadziei ani żadnej szansy – dodaje prof. Krzysztof Kałwak

Przypomnijmy, że z refundacji mogą skorzystać dzieci i dorośli do 25. roku życia.